La drépanocytose fait partie de la vie en Afrique subsaharienne depuis plus de 8 000 ans, représentant environ 6,4% de la mortalité des moins de cinq ans, selon l'Organisation mondiale de la santé (OMS). Drépanocytose affecte entre 8 000 et 11 000 nourrissons en Tanzanie chaque année, avec six enfants sur 1 000 nés portant cette «bombe temporelle» génétique.
Sans diagnostic précoce et traitement cohérent, jusqu'à 90% de ces enfants peuvent ne pas survivre après leur cinquième anniversaire. Pour résoudre ce problème, l'excellence pédiatrique de l'hématologie mondiale des enfants du Texas (Hope) et le Baylor College of Medicine Global Health ont lancé un programme à faible coût pour lutter contre les maladies drépanocytaires en Tanzanie.
Qu'est-ce que la drépanocytose?
Selon les National Institutes of Health (NIH), drépanocytose La maladie est un trouble sanguin génétiquement héréditaire qui affecte l'hémoglobine. L'hémoglobine est la protéine qui se lie à l'oxygène dans les globules rouges lorsqu'ils voyagent dans tout le corps. Généralement, les globules rouges ressemblent à des frisbees cramoisis, glissant à travers les vaisseaux sanguins vers divers organes et tissus. À leur arrivée, ils distribuent de l'oxygène et portent du dioxyde de carbone des tissus aux poumons pour expirer.
Lorsqu'une personne souffre d'une drépanocytose, ses globules rouges se transforment en un croissant, ressemblant à un outil agricole traditionnel appelé faucille. À mesure qu'ils deviennent en forme de croissant, l'hémoglobine durcit souvent, ce qui fait que les cellules sanguines deviennent rigides. Les cellules fausques peuvent ensuite se faire prendre dans les vaisseaux, bloquer la circulation sanguine et provoquer une douleur intense.
Causes et symptômes
Ces cellules mal formées sont causées par une mutation génique héritée de parents qui sont tous deux porteurs du gène récessif. Selon le NIH, les symptômes peuvent se développer dès cinq ou six mois. Ces Les symptômes incluent généralement Le jaunissement de la peau ou des blancs des yeux, souvent appelée jaunisse et Icterus, respectivement, une fatigue ou une agitation extrême et un gonflement douloureux des mains et des pieds.
À mesure que les enfants affectés vieillissent, les symptômes commencent à s'intensifier de façon exponentielle. Le NIH déclare que les symptômes courants trouvés chez les patients drépanocytaires sont des événements de douleur intense souvent appelés «crises de douleur» ou «crises vaso-occlusives», fatigue, essoufflement, rythme cardiaque irrégulier et douleur thoracique, entre autres anomalies. Beaucoup d'entre eux se produisent lorsque les cellules fausques bloquent le flux sanguin et restreignent l'administration d'oxygène au reste du corps. Le plus souvent, il s'agit du catalyseur des crises de douleur, qui se produisent sporadiquement et peuvent se poursuivre pendant plusieurs heures voire des jours.
Global Hope et Baylor College of Medicine
Texas Children's a développé le programme Global Hope en 2017 pour améliorer la survie des enfants atteints de cancer et de maladies sanguines en Afrique. Sa mission est d'y parvenir en menant les soins, l'éducation et la recherche en guise de la recherche pour assimiler les taux de survie à ceux des États-Unis (États-Unis). À travers son Santé mondiale Collaboration avec le Baylor College of Medicine, l'organisation est devenue l'un des plus grands distributeurs de soins pédiatriques sur le VIH sur la planète. Ses programmes mondiaux visent à réduire les disparités en matière de santé et à fournir des solutions créatives et avant-gardistes pour améliorer les soins et les taux de survie.
En janvier 2025, avec le soutien de Bristol Myers Squibbune organisation de bienfaisance biopharmaceutique mondiale, Texas Children's et Baylor College of Medicine, a annoncé qu'ils s'attaqueraient à la menace dévastatrice de drépanocytose en Afrique subsaharienne. Le programme commencera par déployer interventions et traitements pour la drépanocytose en Tanzanie et en Ouganda. Selon le site Web des enfants du Texas, les interventions qu'elle a planifiées sont économiquement recommandées et ont prouvé des histoires de succès. Ils ont été mis en œuvre dans les pays occidentaux, souvent connus pour l'innovation médicale de premier plan, depuis les années 1980, les premiers essais pilotes renvoyant également des résultats impressionnants positifs en Afrique. Les interventions sont tout aussi simples et efficaces pour contrôler la drépanocytose en Tanzanie.
Prévention et traitement
Pour les nourrissons, dépistage et vaccinations sera administré. Le dépistage se fait souvent chez les nouveau-nés en piquant le talon du nourrisson et en récupérant un échantillon de sang sur une carte de laboratoire. Un laboratoire utilise ensuite des tests tels que la chromatographie liquide à haute performance, l'électrophorèse capillaire et la focalisation isoélectrique pour séparer et identifier les composants de l'échantillon et tenter de détecter la présence de protéines anormales d'hémoglobine. Une fois qu'une drépanocytose a été identifiée chez un enfant, le Texas Children's et le Baylor College of Medicine Plan pour fournir une pilule quotidienne de pénicilline pendant cinq ans en raison de la sensibilité accrue aux infections bactériennes telles que le pneumocoque. Ceci sera administré par voie orale jusqu'à l'âge de l'enfant de cinq ans et devrait empêcher le développement d'infections bactériennes de la circulation sanguine.
Enfin, ils prévoient également d'administrer une dose quotidienne de hydroxyuréeune médecine orale approuvée en 1998 par la Food and Drug Administration des États-Unis pour le traitement de la drépanocytose. L'hydroxyurée a été constatée pour prévenir les crises de douleur et les hospitalisations pour les enfants. Il le fait en maintenant la flexibilité circulaire des globules rouges, permettant un flux plus facile et une apport d'oxygène dans tout le corps. Cela viendra comme une grande victoire dans un pays comme la Tanzanie, où l'accès aux soins de santé, en particulier pour les enfants, est extrêmement limité en raison des taux élevés de pauvreté multidimensionnelle, d'une infrastructure non équipée et d'un manque d'accès aux populations rurales.
Conclusion
Le travail de Texas Children's Global Hope et de l'alliance du Baylor College of Medicine s'est déjà avéré dans le travail qu'ils ont effectué dans la prévention et le traitement du VIH et du sida. Leur travail pour détecter, éduquer, traiter et rechercher des objectifs élevés d'émuler leur succès aux États-Unis avec la détermination qu'ils ont apportée dans le monde médical jusqu'à présent, leur initiative offre un avenir plein d'espoir à tous les enfants aux prises avec une drépanocytose en Tanzanie.
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